英语翻译摘要哺乳细胞基因组靶向修饰是生物技术、基础研究和基因治疗的重要方法.例如,通过同源重组靶向修饰小鼠胚胎干细胞的R
英语翻译
摘要
哺乳细胞基因组靶向修饰是生物技术、基础研究和基因治疗的重要方法.例如,通过同源重组靶向修饰小鼠胚胎干细胞的ROSA26基因,已经普遍用于获得特异和稳定的转基因小鼠.然而,传统的转基因技术不能很好的作用于其他类型细胞.锌指核酸酶(Zinc finger nucleases)技术的出现,简化了对许多物种和细胞的基因打靶.但是,获得高效特异的锌指核酸酶方法一直是此技术的难点.我们用模块组装(Model assembly)方法构建了靶向修饰ROSA26基因的锌指核酸酶.此锌指核酸酶的活性依赖于模块中锌指的个数.锌指核酸酶在不同细胞内的活性与作用时间和酶的量相关.锌指核酸酶介导的ROSA26位点基因敲入,提高了外源基因在修饰后的细胞内高效特异的表达,这种特异表达在克隆细胞间有较强的重复能力.这些锌指核酸酶是细胞工程、小鼠转基因和前临床基因治疗研究的有力可信工具.进一步,模块组装法构建锌指核酸酶的成功使锌指核酸酶技术的前景更加光明.
不要软件翻译.不通.